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El CHUS, primero de Europa en usar la terapia génica para tratar el Sanfilippo A

La Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Congénitas lidera un ensayo para pacientes con este síndrome

Equipo de la Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Congénitas del hospital Clínico de Santiago - FOTO: ECG
Equipo de la Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Congénitas del hospital Clínico de Santiago - FOTO: ECG

C. GARCÍA  | 28.11.2017 
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La Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Congénitas del hospital Clínico de Santiago, dirigida por Luz Couce, acaba de administrar por primera vez en Europa la primera infusión de terapia génica, basada en el empleo de una copia correcta de ADN, a un niño español afectado por el Síndrome de Sanfilippo A. Se trata de un ensayo clínico patrocinado por Abeona Therapeutics, una compañía biofarmacéutica que desarrolla nuevas terapias celulares y génicas para enfermedades minoritarias graves, con el apoyo de las asociaciones de pacientes y familias que participaron también en la promoción de estos ensayos. Concretamente a la Fundación Stop Sanfilippo.

El hospital Clínico Universitario de Santiago, reconocido como CSUR y Centro Europeo de Referencia en enfermedades metabólicas heridatarias, fue seleccionado como el único hospital de Europa para participar en este ensayo, vinculándose a un centro de Estados Unidos y a otro en Australia.
En este sentido, se trata de un nuevo logro en el contexto de su trayectoria como centro investigador de referencia para mucopolisacaridoses, ya que en el año 2016 ya fueron el primer equipo en el mundo en tratar a un paciente con un fármaco experimental. En esta ocasión se trataba de un programa de reemplazo enzimático destinado a pacientes con Síndrome de Sanfilippo B.

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