“Los ensayos clínicos permiten a los pacientes tener acceso preferente a tratamientos innovadores con atención personalizada y de vanguardia”

El Instituto Oftalmológico Gómez-Ulla dedica gran parte de su actividad a la investigación. ¿Cuál es el valor de contar con una Unidad de Investigación y Ensayos Clínicos?

Nos permite participar en numerosos estudios internacionales y nacionales, colaborando así en la introducción de nuevos tratamientos en la práctica clínica y cuidado de los pacientes. El objetivo final que perseguimos con la investigación es lograr luchar contra la pérdida de visión. Sin ella no sería posible generar nuevos conocimientos y tratar a los pacientes con nuevos medicamentos, efectivos y seguros. Creo que hoy en día debido a la carrera que ha significado buscar y fabricar vacunas para luchar contra la COVID-19, la gente entiende mucho mejor la importancia de los ensayos clínicos y su papel para desarrollar nuevos tratamientos y es más proclive a participar en ellos.

¿Qué contribuciones han podido hacer desde esta unidad de la clínica a la aprobación y uso de fármacos?

En el Instituto Oftalmológico Gómez-Ulla dedicamos gran parte de nuestra actividad al estudio de la retina, uveítis y glaucoma, campos en los que acumulamos gran experiencia científica. De hecho, desde la Unidad de Investigación y Ensayos Clínicos hemos contribuido a la aprobación y uso de fármacos que se emplean actualmente para patologías de retina como son el Ranibizumab (Lucentis®), Aflibercept (Eylea®), vitreolísis enzimática con Ocriplasmina (Jetrea®) o los implantes de dexametasona (Ozurdex®) por citar algunos de los más importantes.

Por lo que hemos visto en noticias recientes, suelen ser de los pocos centros oftalmológicos seleccionados en España para participar en Ensayos Clínicos de ámbito internacional. ¿Cómo se consigue esto?

Los requisitos para participar en ensayos clínicos acostumbran a ser muy exigentes, tanto por las pruebas que se deben realizar a los pacientes como por las condiciones de las mismas. Se deben cumplir siempre, para cualquier ensayo clínico en el que se quiera participar, los estándares de calidad que hacen que se pueda estar entre los centros seleccionados. Llevamos ya muchos años de experiencia y esta trayectoria de éxito en investigación la tienen en cuenta los laboratorios farmacéuticos a la hora de buscar un centro.

Antes de que las agencias de medicamentos aprueben un nuevo fármaco, los ensayos clínicos deben superar varias fases. ¿Podría explicarnos cuál es el procedimiento que se sigue?

Que un fármaco logre dar el paso de las pruebas de laboratorio y en animales a un ensayo clínico (en el que se aplica en pacientes) es ya todo un logro. De hecho, sólo una bajísima proporción de moléculas y formulaciones desarrolladas lo logran, quedándose muchas por el camino. Si consiguen llegar al ensayo clínico deberán superar tres fases. En la primera, la investigación se realiza con un pequeño grupo de voluntarios sanos que reciben una dosis baja del medicamento con el objetivo de volver a evaluar la seguridad del medicamento estudiado así como la reacción del organismo al nuevo fármaco.

Si los resultados de la fase uno concluyen que el fármaco es seguro se avanzará a la siguiente etapa. De hecho, según datos recientes, sólo el 13% de los fármacos que entran en esta fase llegan a ser aprobados por las autoridades. En la fase dos se empieza a testar en pacientes, no solo en voluntarios sanos. El objetivo: valorar si la dosis que se ha establecido es eficaz frente a un fármaco de referencia o a un placebo y si un porcentaje significativo de los pacientes muestra mejoras, el medicamento está listo para la siguiente fase.

La fase tres es la última antes de la comercialización. En ella se trabaja con un grupo grande y se les trata con la molécula en estudio en condiciones que se asemejan lo más posible a la realidad. Finalmente, existe una última fase de experimentación clínica, llamada fase cuatro: el medicamento está ya en comercio y se utiliza a gran escala. El objetivo, monitorizar los efectos secundarios del fármaco, sobre todo los más raros, que pueden observarse sólo cuando el medicamento es utilizado a gran escala. Y dada la complejidad de todo el proceso, es comprensible que la duración de una experimentación clínica dure habitualmente muchos años.

¿Qué aporta a los pacientes participar en un ensayo clínico?

Una solución en aquellos casos en los que no hay tratamiento. Le da la oportunidad de acceder a los tratamientos más innovadores, contando con atención personalizada y de vanguardia por parte de médicos expertos en el campo del estudio. Además, ésta es, de momento, la única vía de acceso a nuevos fármacos que todavía no están comercializados pero que ya han dado buenos resultados en estudios preliminares. Mencionar también que los protocolos de visita al ser extensos y rigurosos hacen que se vea al paciente de manera frecuente por lo que suele seguirse más de cerca cualquier cambio ocular que pudiese experimentar.

Centrado en su campo de actividad, la visión, ¿Cuántos ensayos clínicos tienen activos actualmente y sobre que están investigando?

Actualmente en el Instituto Oftalmológico Gómez-Ulla tenemos abiertos nueve ensayos clínicos, de los cuales cuatro permanecen en fase de reclutamiento. Además, estamos en conversaciones preliminares para abrir dos más. En estos estudios estamos analizando datos de distintas patologías oculares como son: obstrucción venosa retiniana, atrofia geográfica por DMAE, glaucoma, edema macular diabético, degeneración macular neovascular y uveítis.

¿En cuántos ensayos clínicos han participado ya desde que empezaron a apostar por la investigación?

La investigación forma parte del ADN de nuestra clínica. Un compromiso que nos acompaña desde hace ya más de 18 años. Desde el primer ensayo clínico en el que colaboramos, centrado en aplicar en ese momento un novedoso tratamiento, vertoporfina combinado con láser frío, en DMAE húmeda que por primera vez permitía en la lucha contra esta enfermedad tratar la retina sin dañarla. Hasta hoy hemos participado ya en 56 ensayos clínicos tanto de ámbito nacional como internacional.

Existen patologías oculares que a día de hoy no cuentan aún con algún tratamiento aprobado. ¿Cuáles son y en qué momento se encuentra la investigación en estos casos concretos?

Una de las patologías oculares que no cuenta aún con tratamiento aprobado es la degeneración macular asociada la edad (DMAE) en su forma seca o atrófica. De hecho actualmente estamos reclutando pacientes para un ensayo clínico centrado en esta enfermedad y estamos muy ilusionados con la nueva molécula que estamos estudiando. Esperemos que finalmente podamos informar de que se ha convertido en un tratamiento eficaz para hacer frente a esta enfermedad tan incapacitante.